В России и Казахстане дети умерли, получив «Золгенсму» — Novartis поменял инструкцию к препарату

Росздравнадзор начал проверку после гибели ребенка в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Известно, что малыш получил генный препарат «Золгенсма» (Zolgensma), сообщается на сайте ведомства.

Представители швейцарской компании Novartis, которая выпускает лекарство, заявили, что обновят инструкцию по его применению после случаев гибели детей. Они пояснили, что острая печеночная недостаточность, от которой умерли маленькие пациенты, является побочным эффектом применения препарата, и об этом даже написано в инструкции к «Золгенсме». Теперь же этот пункт дополнят словами об острой печеночной недостаточности, которая может привести к летальному исходу, передает «Интерфакс». По данным Novartis, после официальной регистрации лекарства его получили более 2300 пациентов во всем мире.

СМА — это наследственное заболевание, при котором погибают двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к потере способности двигаться — атрофии мышц, вплоть до невозможности дышать. СМА является одной из самых частых причин детской смертности. Заболевание встречается примерно один раз на 7 тыс. новорожденных.

Первым о смерти двух детей в России и Казахстане после приема «Золгенсмы» сообщило агентство Reuters со ссылкой на швейцарскую компанию Novartis, которая и выпускает препарат. По данным экспертов, острая печеночная недостаточность началась у детей через пять-шесть недель после введения препарата и примерно через десять дней после начала приема кортикостероидов (противовоспалительные лекарства).

Препарат «Золгенсма» от Novartis получил одобрение ЕС в начале 2020 года. Он является самым дорогим лекарством в мире — одна инъекция стоит более $2 миллионов. В России его зарегистрировали в декабре 2021 года. Ранее детей со СМА лечили препаратами «Спинраза» и «Рисдиплам», которые надо принимать в течение всей жизни. Укол «Золгенсма» делается только один раз — в возрасте до двух лет.

Тем временем «Интерфакс» сообщает со ссылкой на главу благотворительного фонда «Семьи со СМА» Ольгу Германенко, что в России уже второй ребенок погиб после применения «Золгенсмы». Всего в 2022 году 64 российских ребенка получили швейцарский препарат. До конца года лекарство должен получить еще 21 малыш, рассказали в фонде «Круг добра», который занимается закупкой «Золгенсмы» для пациентов РФ.

Как сообщал ранее Plus-one.ru, российская компания «Биокад» создала отечественный аналог дорогого швейцарского препарата. В середине июля 2022 года начались клинические испытания российского лекарства. Как ожидается, тестирование будет проходить три года. Plus-one.ru рассказывал в своем материале об организации сборов средств на приобретение «Золгенсмы» и трудностях спасения детей со СМА.